바이오젠(알츠하이머 치료제 개발)

 

♠ 바이오젠(BIOGEN) / (티커 : BIIB)

- Biogen Inc.는 매사추세츠 주 캠브리지에 본사를 둔 미국의 다국적 생명 공학 회사로 전 세계 환자에게 신경 질환 치료를위한 치료법의 발견, 개발 및 전달을 전문으로합니다.

▷창시자 : 찰스바이스만, 필립 앨런 샤프, 케네스 머리, 월터 길버트

▷창립 : 1978년(스위스 제네바)

▷본사 : 미국 매사추세츠 케임브리지

▷분야 : 인터넷, 소프트웨어, 통신 장비, 의료, 생명공학기술, 벤처 캐피털

 

♠ 이슈

미국 식품의약국(FDA)이 바이오젠의 알츠하이머병 치료제 아두카누맙(aducanumab)을 신속 승인했다.

바이오젠과 일본 에자이는 7일(현지시각) FDA가 애두헬름(Aduhelm, 성분명 아두카누맙)을 뇌의 아밀로이드 베타 플라크를 감소시킴으로써 알츠하이머병의 병리를 해결하는 최초이자 유일한 알츠하이머병 치료제로 신속 승인했다고 발표했다.

▲ 바이오젠과 에자이의 애두헬름은 미국에서 2003년 이후 18년 만에 처음으로 승인된 알츠하이머병 치료제다.

이 신속 승인은 알츠하이머병 환자의 임상적 저하 감소라는 임상적 혜택을 예측할 가능성이 높은 바이오마커인 아밀로이드 베타 플라크의 감소에 대한 애두헬름의 효과를 입증한 임상시험 데이터를 토대로 이뤄졌다.

지속적인 승인 여부는 확증 임상시험에서 임상적 혜택의 입증에 따라 달라질 수 있다.

FDA에 의하면 알츠하이머병은 회복 불가능한 진행성 뇌 질환으로 기억력과 사고력을 서서히 파괴하며 결국에는 간단한 일을 수행하는 능력을 잃게 한다.

알츠하이머병의 구체적인 원인은 아직 규명되지 않았지만 아밀로이드 플라크, 신경섬유 다발을 포함한 뇌의 변화가 나타나면서 신경세포와 신경세포 간 연결의 손상을 유발하는 것으로 알려졌다.

애두헬름은 알츠하이머병에 승인된 동종 계열 최초의 치료제다.

2003년 이후 처음으로 승인된 알츠하이머병 치료제이며, 알츠하이머의 근본적인 병태생리를 표적으로 삼는 첫 치료제다.

FDA 약물평가연구센터 패트리지아 카바조니 센터장은 “현재 이용 가능한 알츠하이머병 치료제는 증상을 치료하는데 그치는데 비해 이 치료 옵션은 알츠하이머병의 근본적인 질병 과정을 표적으로 하고 영향을 미치는 최초의 치료제”라며 “신속 승인 경로는 더 많은 연구와 혁신을 촉진하면서 보다 빠르게 환자에게 치료제를 가져다 줄 수 있다”고 말했다.

애두헬름의 효능은 아밀로이드 병리 존재가 확인된 초기단계 알츠하이머병 환자를 대상으로 실시된 임상 3상 시험 2건인 EMERGE 및 ENGAGE 연구와 임상 1b상 PRIME 시험에서 평가됐다.

임상시험에서 애두헬름은 용량 및 시간 의존적인 아밀로이드 베타 플라크 저하 효과를 일관되게 나타냈다.

애두헬름은 아밀로이드 베타 플라크를 ENGAGE에서는 59%, EMERGE에서는 71%, PRIME에서는 61%가량 감소시켰다.

애두헬름의 안전성 프로필은 최소 1회 이상 애두헬름을 투여받은 환자 3000명 이상에서 확립됐다.

가장 흔하게 보고된 이상반응은 아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA)으로, 애두헬름 10mg/kg 투여군의 41%에서 관찰됐으며 이에 비해 위약군에서는 10%에서 관찰됐다.

아밀로이드 관련 영상 이상이 있는 환자의 가장 흔한 증상은 두통이었으며, 다른 증상으로는 착란, 어지럼증, 시각장애, 구역 등이 보고됐다.

애드헬름의 처방 정보에는 아밀로이드 관련 영상 이상과 함께 혈관부종, 두드러기 같은 과민반응 위험에 대한 경고문이 포함된다.

바이오젠의 미셸 보나초스 최고경영자는 “이 역사적인 순간은 복잡한 알츠하이머병 분야에서 10년 이상 동안 수행된 획기적인 연구의 정점”이라며 “이 동종 계열 최초의 의약품이 알츠하이머병 환자의 치료를 변화시키고 향후 몇 년 동안 지속적인 혁신을 불러일으킬 것이라 믿는다”고 밝혔다.

앞서 바이오젠은 2019년에 임상시험에서 아두카누맙이 효과가 없을 가능성이 높다는 분석 결과가 나온 이후 개발을 중단했었는데 수개월 뒤에 결정을 번복하고 승인을 추진하기로 정했다.

이번에 FDA 승인을 획득하기는 했지만 이 약물이 실제로 얼마나 효과가 있을지에 대해서는 아직 논쟁의 여지가 있다.

바이오젠은 신속 승인의 일환으로 알츠하이머병 환자에서 애두헬름의 임상적 혜택을 확인하기 위한 통제된 임상시험을 실시할 계획이다.

외신 보도에 의하면 애두헬름의 표시가격은 1년에 5만6000달러(약 6200만 원), 1회 투여당 4312달러(약 480만 달러)로 정해졌다.

(출처 : 의약뉴스(http://www.newsmp.com))

미국 '알츠하이머 치료제 개발 재단(ADDF)' 하워드 필릿 수석 과학 책임자는 "FDA가 올바른 결정을 내렸다고 생각한다"면서, "바이오젠으로 하여금 효능을 입증하기 위해 더 많은 연구를 하도록 요구하면서, 환자들의 선택권도 강화할 수 있다"며 긍정적 입장을 전했다.

미국 메이오클리닉의 알츠하이머병 전문가인 로날드 피터슨 박사도 "지금까지 어떤 치료법도 승인받지 못했던 만큼, 알츠하이머 환자들에게 좋은 소식임에 틀림없다"고 환영의 뜻을 밝혔다.

다만, 피터슨 박사는 "또 하나 틀림없는 사실은 '아두카누맙'이 환자의 기억을 되돌리는 것은 아니다. 알츠하이머병의 진행을 늦추는 데 도움을 준다는 것을 기억할 필요가 있다"고 강조했다.

로이터통신은 '아두헬름'이 환자나 가족들, 그리고 환자에게 선택권이 필요하다는 일부 신경과 전문의들로부터 환영을 받고 있지만, 여전히 임상 실험 결과가 일관성이 없고 더 많은 증거가 필요하다는 입장을 견지하는 의사들도 다수 있다고 전했다.

바이오젠의 CEO 미셸 보나초스는 성명을 통해 "'아두헬름('아두카누맙' 브랜드명)'이 알츠하이머병 혁신의 새로운 시대로 가는 촉매제가 될 것으로 믿는다"면서, "환자들을 돕고, 새로운 경로를 탐색하며, 잠재적인 치료 조합을 찾을 수 있는 연구에 더 많은 자원이 투입될 것"이라고 밝혔다.

'아두카누맙'은 알츠하이머병 환자의 뇌 속 단백질 덩어리(plaque)인 ‘아밀로이드 베타(Amyloid β)’를 제거함으로써, 뇌세포가 더 이상 파괴되지 않도록 한다. 모든 사람의 뇌에 존재하는 '아밀로이드 베타'는 점차 이것이 뭉치면서 이로 인해 발생한 독이 신경세포를 파괴해 알츠하이머병이 발생하는 것으로 알려져있다.

이번 FDA의 승인에도 불구하고, 효능에 대한 논란이 여전한 가운데, FDA는 성명을 통해 "이익이 위험보다 압도적으로 클 것"이라고 밝혔다. 다만 바이오젠에 대해서도 효능을 확인하기 위해 사후 승인 실험을 진행해야 하며, 알츠하이머병 유발 원인 제거라는 효능을 입증하지 못하면 승인을 취소할 수도 있음을 명확히했다.

월가의 애널리스트들은 논란을 떠나 FDA의 이번 승인으로 대형 제약사 중심으로 다시 한 번 알츠하이머 연구가 활발해질 것으로 전망했다.

한편, 바이오젠은 '아두헬름'의 허가로 2026년 48억달러(약 5조3000억원) 가량의 매출을 올릴 수 있을 것으로 기대하고 있다. 미국 투자기관 구겐하임 애널리스트 야틴 수네자는 "'아두카누맙'은 100억달러의 매출을 올릴 수 있는 잠재력을 가지고 있다"고 평가했다.

반면, 미국 비영리연구소인 임상경제연구소(ICER)는 '아누카누맙'이 치매의 진행을 멈추게 하는 효능이 입증된다면 연간 5만~7만달러의 매출을 예상할 수 있지만, 효능이 예상보다 높지 않을 것이란 의견과 함께 8300달러 수준에 그칠 수 있다고 분석했다.

시장에서는 폭발적인 반응으로 이어졌다. 나스닥시장에 상장된 바이오젠 주가는 현지 시간으로 7일 오후 3시 전거래일 대비 40.11% 상승한 400달러 선에서 거래되고 있다.

한편, 바이오젠은 삼성바이오로직스와 2011년 합작사 형태로 삼성바이오에피스를 설립했다.